Atrofia Muscolare Spinale, svolta epocale: Aifa approva farmaco Spinraza

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Spinraza, via libera dell’Aifa per la commercializzazione del nuovo farmaco: ieri sera è arrivata la notizia tanto attesa. Ed è giunta in piena campagna donazioni, a dimostrazione che la direzione intrapresa da Famiglie Sma è quella che può davvero cambiare il futuro di migliaia di pazienti, soprattutto bambini.

Proprio mentre il numero solidale 45521 (attivo fino al 9 ottobre), grazie allo spot di Checco Zalone fa il giro del web per dire “stop” all’atrofia muscolare spinale e ampliare la somministrazione della terapia nusinersen – da novembre 2016 effettuata in Italia per via compassionevole su 130 piccoli pazienti – l’Agenzia nazionale del Farmaco pubblica in Gazzetta ufficiale il risultato dell’iter avviato “per assicurare i requisiti di sicurezza ed efficacia” alla molecola che cambia il quadro clinico della patologia, autorizzando la sua immissione sul mercato per tutte le forme di Sma.

«Il percorso di valutazione della Commissione tecnico scientifica Aifa, supportata da un gruppo di esperti dell’Istituto Superiore di Sanità – commenta Daniela Lauro, presidente della Onlus nata per dar voce ai genitori dei bambini affetti dalla malattia genetica rara e spesso fatale – segue la strada intrapresa dall’agenzia statunitense Food and Drug Administration (FDA), che dallo scorso dicembre ha approvato Spinraza quale trattamento ufficiale per la Sma. La commozione e la gioia in questo momento sono indescrivibili: questo è davvero un momento storico nella lotta contro la malattia genetica rara che fino ad oggi ha mietuto indisturbata innumerevoli vittime in tutto il mondo. Tra qualche settimana le fiale saranno disponibili negli ospedali e verranno rese note le modalità d’accesso alla terapia».

L’effetto di Spinraza è stato dimostrato con uno studio clinico globale randomizzato condotto su 121 pazienti, che hanno ricevuto l’iniezione del farmaco nel fluido che circonda il midollo spinale (il cosiddetto liquido cefalorachidiano): il trial ha valutato la percentuale di pazienti con miglioramento dello sviluppo motorio, come il controllo della testa, la capacità di sedersi, di calciare, rotolarsi, strisciare, stare in piedi e camminare.

«Anche se i dati non sono ancora ufficiali – continua Lauro – nel nostro Paese i bambini che hanno avviato le infusioni attraverso il programma esteso di accesso al farmaco salvavita (Eap), hanno ottenuto risultati davvero incoraggianti, mostrando tangibili segni di miglioramento sotto il profilo motorio, laddove è emerso un maggior controllo dei muscoli della testa e dei movimenti degli arti. Spinraza riesce a compensare la necessità di una ventilazione permanente e a prevenire la morte nei bambini».

Adesso per poter beneficiare del trattamento e avviare la cura per tutti coloro che ne faranno richiesta, occorre l’aiuto di tutti: «Con le donazioni – conclude Lauro – potremo ampliare il target di pazienti, potenziare il personale medico, supportare le famiglie negli spostamenti ed estendere il raggio d’azione, implementando il numero di centri specializzati». La campagna di Famiglie Sma nei prossimi giorni sarà anche on the roadsabato 30 settembre e domenica 1 ottobre, infatti, i volontari e i bambini scenderanno in piazza con il gadget la “Scatola dei sogni 2017”, 500 grammi di pasta di grano duro che anche quest’anno porteranno in tutte le case il simbolo dell’associazione: la farfalla. I banchetti saranno presenti in oltre 100 piazze in tutt’Italia (la mappa su http://www.famigliesma.org/donaci-il-tuo-tempo/).

Mercoledì 11 ottobre, a Milano, alle ore 11.30, presso lo Spazio Dream Factory (Corso Garibaldi 117) Biogen Italia terrà una conferenza stampa per illustrare gli aspetti tecnico-scientifici della terapia.

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